機関誌JAHMC 用語集

この用語解説集は、当協会の発行する医業経営情報誌「機関誌JAHMC(ジャーマック)」でこれまでに掲載された「用語解説」の記事をデータベース化したものです。

【注意】掲載内容については、発行当時の情報に基づいた内容となりますので、現在の状況と異なるものがありますことをご了承ください。

ゾルゲンスマ(2020年06月号掲載)

 脊髄性筋萎縮症(SMA)の治療薬(点滴静注)で一般名はオナセムノゲン アベパルボベク。2020年5月20日に保険収載された。薬価は1億6,707万円で過去最高。ちなみに、これまでの最高額は昨年収載された白血病治療薬キムリア(点滴静注、一般名チサゲンレクルユーセル)の3,349万円(承認時)。米国でのゾルゲンスマの販売価格は255万ドル(日本円で約2 億4,000万円。レッドブック*による)。
 販売者のノバルティスファーマ社によると、同薬は2歳未満のSMA患者が対象で、1 回の投与で済む。収載後2年間の対象患者数は25人、販売金額は年間42億円にとどまるとしている。
 ゾルゲンスマは薬剤の費用対効果評価の対象となる。収載後の価格の動向が注目される。
*米国の大規模小売店約9,000社の週間売上高を報告したデータ。